Resumo
A anemia falciforme (AF) é uma das doenças hematológicas genéticas caracterizada por uma mutação pontual no gene de beta globina. Estiam-se que no Brasil, anualmente, nascem cerca de 3500 indivíduos com a AF e 300.000 com o traço falciforme. Apesar dos avanços com promissora abordagens curativas (i.e. transplante de células-tronco hematopoéticas alogênico ou edição gênica), sérias limitaç…