Resumo
A viabilização terapia gênica para anemia falciforme (AF) representa uma alternativa de tratamento curativo para pacientes com indicação de transplante de células hematopoiéticas (TCH) que não possuem um doador HLA idêntico. Esta modalidade terapêutica tem como base a edição genética de células-tronco hematopoiéticas e progenitores hematopoiéticos autólogos. As principais estratégias util…