Resumo
A distrofia muscular de Duchenne é uma doença letal causada pela ausência de distrofina, e afeta um em cada 3.500 homens. O modelo pré-clínico mais utilizado é o camundongo mdx. Esses animais têm completa ausência de expressão da proteína distrofina no seu organismo. Até o presente momento não existe cura para a DMD, entretanto o uso de terapia farmacológica para controle dos sintomas da …