Producao de coelhos transgenicos como biorreatores de proteinas terapeuticas e modelos de doencas humanas

Resumo

O advento das técnicas de transgênese para a geração de coelhos geneticamente modificados permitiu que pesquisadores estudassem várias doenças humanas e utilizassem esses modelos animais para produzir proteínas exógenas. Os exclusivos modelos de coelhos transgênicos para doenças como hiperlipidemia, aterosclerose, AIDS e tumorigênese, pavimentaram um novo caminho para aumentar nossa compreensão dos mecanismos moleculares dessas doenças. A modificação genética em coelhos também tornou possível a produção de proteínas terapêuticas ou anticorpos, em larga escala para diferentes finalidades. Esses fatores mostram claramente que coelhos transgênicos tiveram uma contribuição valiosa para o entendimento de muitas doenças humanas e proporcionam uma das únicas fontes para a produção de proteínas recombinantes para o tratamento e diagnóstico de desordens humanas. Além disso, a tecnologia de transgênese para coelhos também aumentou nossa compreensão da embriologia mamífera (por exemplo, elucidação genética do desenvolvimento embrionário e anormalidades) visto que o zigoto de coelho é grande e de fácil manipulação. Dessa forma, este projeto tem como objetivo estabelecer esta tecnologia em nossa Instituição, uma vez que hoje já somos capazes de gerar camundongos pela mesma tecnologia, auxiliando assim a desenvolver melhores modelos de doenças nas áreas de cardiologia, urologia, oftalmologia, dentre outras, além de uma ferramenta efetiva para a produção de fármacos de interesse comercial. O projeto será iniciado pela geração de um coelho transgênico com expressão do fator IX da coagulação humano no leite, visando a produção desta proteína para tratamento de pacientes hemofílicos. (AU)