Uso de prednisona e bortezomib (PS-341) em cães da Raça Golden Retriever afetados pela distrofia muscular progressiva (GRMD) avaliação da viabilidade da terapia e reestruturação da distrofina muscular

Resumo

O uso de corticosteróides, nos pacientes humanos afetados pela distrofia muscular de Duchenne (DMD) tem mostrado diminuição da progressão da doença, permitindo uma melhor qualidade de vida para os mesmos. Por sua vez, o bortezomib (PS-341), responsável por grande parte da degradação de proteínas no interior da célula, mostrou bons resultados na diminuição da degradação da distrofina em fibras musculares em camundongos mdx (afetados pela distrofia muscular). A partir do exposto, serão avaliados comparativamente os efeitos da prednisona e do bortezomib sobre a progressão da doença, bem como seus possíveis efeitos sobre sistema renal, hepático e muscular, a fim de comprovar a viabilidade de ambas as drogas no tratamento da distrofia muscular, testado no modelo canino GRMD (Golden Retriever Muscular Dystrophy) e com passiveis transposições a medicina e aplicações em pacientes (DMD). O principal foco será a validação da diminuição da ação proteassômica sobre as células musculares afetadas pela ausência da distrofina. (AU)