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Investigação de causas, biomarcadores e terapias para axono/neuronopatias motoras

Resumo

Neuronopatias motoras e axonopatias representam um grupo grande e heterogêneo de distúrbios neurológicos caracterizados por danos primários aos corpos celulares ou às extensões axonais dos Neurônios Motores (NM). Eles podem afetar NM superiores ou inferiores. Do ponto de vista clínico, essas condições podem afetar crianças e adultos, mas em geral seguem um curso crônico e impactam profundamente a morbi-mortalidade. As principais condições incluídas sob este guarda-chuva são: Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA), atrofias musculares espinhais (SMAs) e paraplegias espásticas hereditárias (HSPs). Apesar de sua óbvia relevância clínica, ainda existem muitas questões sem resposta em relação às causas, mecanismos e tratamento dessas doenças. Esta é a principal motivação para esta submissão. Anormalidades genéticas desempenham um papel importante aqui. No entanto, as bases genéticas de 30-40% das HSPs e> 50% das SMAs distais ainda não estão claras. Da mesma forma, ainda faltam biomarcadores capazes de rastrear a progressão para ALS e HSP, o que torna o desenho de ensaios clínicos um desafio. Neuroimagem avançada, principalmente com foco na medula espinhal e usando aquisições de última geração, surgem como candidatos promissores. Dados preliminares - essencialmente em ALS - indicam que microRNAs séricos são outro biomarcador putativo, mas até agora, nenhum dado consistente foi publicado em HSP e SMA. O tratamento para ALS, SMA distal e HSP permanece como uma necessidade médica não atendida. Portanto, pretendemos explorar 2 estratégias terapêuticas: em um ambiente clínico, investigar os efeitos da neuromodulação não invasiva para doenças com espasticidade proeminente (ou seja, HSPs) e em um ambiente experimental, avaliar os benefícios potenciais de exossomos derivados de células-tronco mesenquimais em modelos celulares de ALS. Nosso grande banco de dados de pacientes, bem como as colaborações nacionais e internacionais vigentes permitem vislumbrar a execução a contento desta audaciosa aplicação. Para o grupo neuromuscular da UNICAMP, este projeto ampliará o panorama de pesquisas com a inclusão de novas ferramentas, como neuromodulação e experimentos baseados em células. (AU)

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